헬릭스미스는 서울대 학내 벤처로 시작한 바이오 기업이다. 플라스미드 DNA 플랫폼을 이용한 유전자 치료제를 개발하는 바이오신약 사업과 천연소재의 약효를 검증하는 천연물 신약 사업을 하고 있다. 임상단계 파이프라인으로 DNA 기술 기반의 VM202(당뇨병성 신경병증, 족부궤양, 루게릭병), VM206(유방암)과 재조합 단백질 기반의 VM501(혈소판 감소증)이 있다.
이처럼 유전자 발현 시스템을 개발하여 다양한 치료제를 개발하고 있는 헬릭스미스다. VM202는 미국에서 임상 3상 연구가 성공적으로 진행된 첫 사례다. 엔젠시스는 미세혈관 형성을 촉진하고 말초 신경 조직을 재생시킬 수 있는 유전자를 탑재한 플라스미드 DNA로, 기존의 의약품들이 효과를 보이지 못했던 신경, 근육, 허혈성 질환의 치료를 목표로 하고 있다.
또 파이프라인으로 Neuromyon이 있다. 헬릭스미스의 독자적 플라스미드 DNA 기술(pck 벡터)과 AAV 벡터 기술을 이용하여 신경근육 질환과 근육 질환의 치료를 목표로 하고 있다. 헬릭스미스는 단백질 발현이 최적화되어 있고 대량 생산이 가능한 플라스미드 DNA 플랫폼 기술을 보유하고 있다.
헬릭스미스 주가전망 |
헬릭스미스의 시가총액은 1조 5,738억원이며, 배당금은 지급하지 않고 있다. 2019년 헬릭스미스는 간세포 성장인자(HGF)의 수용체인 c-met를 인지해 신호전달을 자극하는 항체 VM507을 개발했다. VM507이 만성 신장질환에 우수한 효과를 보여 국제학술지 사이언티픽 리포츠에도 발표되었다.
헬릭스미스에 따르면 만성 신장질환 환자는 c-met 수용체 농도가 매우 높은데 VM507이 만들어낸 HGF가 c-met 수용체와 결합해 신장을 섬유화하는 단백질이 생성되는 것을 억제한다. 또 다른 신약 후보 VM2020 역시 임상 연구 결과 3건을 발표하여 전 세계에 헬릭스미스의 연구성과를 알리고 있다.
또 '간세포 성장인자의 둘 이상의 이형체를 이용한 근위 축성 측삭경화증(ALS) 예방 또는 치료용 조성물' 관련 유럽 특허를 취득했다. 헬릭스미스는 이번 특허를 이용해 ALS의 예방 또는 치료제를 개발할 예정이라고 밝혔다. 이미 ALS 환자를 대상으로 미국 임상 1상에서 환자의 동작 장애의 진행을 지연시키고, 신체적 기능을 개선시키는 효과를 보았다.
이밖에도 제노피스와 플라스미드 DNA 위탁생산(CMO) 사업을 본격화하고 있는 헬릭스미스다. 제노피스는 헬릭스미스의 미국 자회사로, 보유하고 있는 기술과 500L 발효 탱크를 사용해 본격적인 CMO 서비스를 계획하고 있다. 현재 세계적으로 유전자 체료제 산업이 급성장하고 있어, 필수적으로 사용되는 플라스미드 DNA의 수요가 급증할 것으로 보인다.
반면 2020년에는 당뇨병성 신경병증 치료제 엔젠시스(VM202)가 미국에서 진행한 임상 3상에 실패하였다. 헬릭스미스는 임상 실패가 VM202의 약효때문이 아닌, 통증 지표를 측정하는 임상 방법에 문제가 있었다고 주장하고 있다. 어찌 돼었든 임상 설계가 잘못된 것만은 분명한 사실로 보인다.
헬릭스미스는 이연제약과의 기나긴 법적 다툼을 벌이고 있었다. 이연제약에 헬릭스미스를 상대로 유전자체료제 후보물질 VM2020의 계약 이행과 관련한 최종 판정이 나왔다. VM2020 특허 일부를 공동 명의로 해야 한다는 이연제약의 요구는 기각됐다. 또 해외 원료 독점 공급권에 대해서도 중재원은 헬릭스미스의 손을 들어줬다.
이처럼 헬릭스미스는 자체 개발한 다양한 제품의 임상실험 효과를 내며 빠르게 성장하고 있다. 중간중간 법적 다툼 및 임상실패와 같은 부정적인 요소가 표출되기도 하였다. 하지만 신약을 개발하는 기업은 이러한 과정의 필수라면 필수라고 볼 수 있다. 개발을 통해 효과를 입증하고 이를 상용화하기까지 지난한 과정을 거쳐야 하지만, 성과를 내기 시작하면 그 결과가 매우 크게 나오기 때문이다. 앞으로도 헬릭스미스의 파이프라인이 어떻게 작용할지 주목할 필요가 있다.
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